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Quelle place pour la pharmaco-épidémiologie ?

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Points clés

  • Études observationnelles
  • Évaluent l’efficacité clinique, le risque et l’utilisation du médicament en conditions réelles d’utilisation

Un médicament passe par 3 phases de développement clinique avant de pouvoir obtenir une autorisation de mise sur le marché. Ces études cliniques renseignent sur l’efficacité (surtout) et le risque (moins) du médicament. Les patients recrutés sont très sélectionnés, et il est difficile d’extrapoler les résultats à tous les patients qui seront effectivement traités avec ce médicament. De plus, le suivi est souvent limité à quelques mois/années, et les effectifs restent (relativement) réduits, eu égard au nombre de personnes qui va être traité une fois que le médicament sera sur le marché. Il est donc essentiel de pouvoir évaluer le médicament après son autorisation de mise sur le marché, en condition réelle d’utilisation.


Pour cela, deux approches complémentaires :

  • La pharmacovigilance, qui analyse et expertise les déclarations d’effets indésirables médicamenteux rapportés par les professionnels de santé et les patients ; son objectif est d’émettre et de caractériser des signaux de sécurité, sans pouvoir quantifier le risque (cf fiche Lecture Critique d'Article en Pharmacovigilance).
  • La pharmaco-épidémiologie, dont le but est d’analyser et quantifier l’efficacité, le risque et l’utilisation des médicaments dans la population.

Une fois mis sur le marché, les médicaments sont surveillés par des études observationnelles qui fournissent des données en condition réelle d’utilisation. Ces dernières sont naturellement absentes des études cliniques ayant permis leur commercialisation (on parle aussi d’études post-AMM, Autorisation de mise sur le marché) : Qui et combien de personnes ont recours au médicament évalué ? Comment et par qui est-il prescrit ? Quels sont les bénéfices et les risques associés à son usage ? Quel est son impact général sur la santé populationnelle ?

Exemple sur l’utilisation en vie réelle : Conditions de prescription et délivrance de l’acitrétine chez les femmes en âge de procréer [1].

Exemple de risque médicamenteux en vie réelle : Risque de malabsorption intestinale sévère sous olmesartan, comparativement aux inhibiteurs de l’enzyme de conversion et aux autres antagonistes des récepteurs de l’angiotensine II [2].

Exemple d’efficacité du médicament en vie réelle : Efficacité d’un traitement anticoagulant oral direct sur la survenue d’évènement cardiovasculaire grave dans l’année suivant l’instauration, en comparaison à un traitement anticoagulant par antivitamine K [3].

Un essai clinique d’un candidat médicament doit reposer sur des données expérimentales chez l’animal et des données mécanistiques pour être réalisé. De la même façon, une étude de pharmaco-épidémiologie doit reposer sur un rationnel pharmacologique et exposer des arguments scientifiques solides, qui permettront de formuler la question de recherche et de créer une méthodologie adaptée (type d’étude, choix des populations, etc.).

Dictionnaire

« risque » et « sécurité » du médicament sont synonymes.

L’efficacité en conditions réelles d’utilisation s’appelle également l’effectivité.

Références

1 Raguideau F, Mezzarobba M, Zureik M, et al. Compliance with pregnancy prevention plan recommendations in 8672 French women of childbearing potential exposed to acitretin. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2015;24:526–33. doi:10.1002/pds.3763
2 Basson M, Mezzarobba M, Weill A, et al. Severe intestinal malabsorption associated with olmesartan: a French nationwide observational cohort study. Gut 2016;65:1664–9. doi:10.1136/gutjnl-2015-309690
3 Blin P, Dureau-Pournin C, Bénichou J, et al. Comparative Real-Life Effectiveness and Safety of Dabigatran or Rivaroxaban vs. Vitamin K Antagonists: A High-Dimensional Propensity Score Matched New Users Cohort Study in the French National Healthcare Data System SNDS. Am J Cardiovasc Drugs Drugs Devices Interv 2020;20:81–103. doi:10.1007/s40256-019-00359-z

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