DÉVELOPPEMENT ET SUIVI DES MÉDICAMENTS

Les points essentiels

Avant de commercialiser un médicament, un certain nombre d’études doivent être conduites pour évaluer son efficacité et sa sécurité d’emploi. Il s’agit principalement d’études menées in vitro et chez l’animal (études pré-cliniques) puis in vivo chez des sujets sains et chez des malades (Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)).

Pour qu’un médicament soit commercialisé, il doit obtenir une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) qui prend en compte les résultats de ces études. En Europe, l’AMM est délivrée soit par les autorités sanitaires nationales (en France, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, ANSM), soit par les autorités sanitaires européennes (Agence Européenne du Médicament (European Medicines Agency, EMA) après avis du Comité des médicaments à usage humain de l'Union Européenne (Committee for Medicinal Products for Human use, CHMP)). L’AMM fixe les conditions d’utilisation des médicaments : indication(s), posologie, durée de traitement, précautions d’emploi, contre-indications, etc. Ces modalités d’utilisation figurent pour chaque médicament dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP). La plupart des RCP est disponible sur le site de l’ANSM, ainsi que la notice destinée au patient, à la rubrique « Répertoire des médicaments » ou sur le site de l’EMA. Par ailleurs, la grande majorité des médicaments commercialisés en France sont répertoriés dans le dictionnaire Vidal®. Une base de données publique des médicaments a également été mise en ligne par le Ministère de la Santé (http://medicaments.gouv.fr). Quand le médicament est commercialisé, il est à disposition des médecins et des malades, qui doivent normalement suivre les recommandations fixées par l’AMM. Par opposition à la période précédant l’AMM, on parle de « post-AMM » ou « post-autorisation ».

L’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments se poursuit après leur commercialisation. En effet, si les essais cliniques suivent un plan expérimental leur assurant une excellente validité interne (les résultats obtenus sont valables pour l’échantillon de patients inclus dans l’essai), leur validité externe est souvent difficile à évaluer (les résultats obtenus dans l’échantillon de patients sont-ils généralisables à la population dont est issu cet échantillon ?). Les essais cliniques sont donc insuffisants pour connaître l’efficacité et la sécurité des médicaments en population et il est nécessaire de suivre les médicaments une fois commercialisés.

La pharmaco-épidémiologie est une discipline mettant en application les méthodes et/ou le raisonnement épidémiologiques pour évaluer, généralement sur de grandes populations, l'efficacité, le risque et l'utilisation des médicaments.

Ce type d'évaluation est par essence positionné après la commercialisation et réalisé, le plus souvent, dans des conditions d'utilisation des médicaments dites "observationnelles". Elle se fixe pour objectif de décrire la réalité telle qu'elle est, en évitant, autant que faire se peut, de la modifier par la mise en place de l'étude projetée.

L'objectif des études pharmaco-épidémiologiques peut être descriptif pour :

  • identifier qui prescrit ou utilise tel médicament, à quelle posologie, pendant combien de temps, pour quelle indication, etc;
  • estimer la fréquence de la pathologie constituant l’indication d'un médicament;
  • estimer la fréquence et la distribution des effets indésirables (temps, lieu, personne)

Les études d’utilisation des médicaments permettent d’évaluer si les médicaments sont prescrits ou utilisés dans des conditions qui permettent d’assurer leur efficacité et de réduire les risques qui leur sont associés. Ces études sont conduites en interrogeant des prescripteurs ou des malades. Certaines sont menées à partir des données de remboursement de l’assurance maladie.

L’objectif des études pharmaco-épidémiologiques peut être étiologique pour déterminer dans quelle mesure l'exposition à un médicament peut être associée à un événement (apparition ou prévention d'une maladie). Il s’agit alors d’évaluer le risque de survenue d’un événement que l’on peut associer à l’exposition à un médicament ou à une classe thérapeutique donnée.

D’une façon générale, un risque est la probabilité qu’un événement survienne au cours d’une période donnée. En pharmaco-épidémiologie, on cherche à estimer la probabilité de survenue d’un événement chez des sujets recevant un médicament. Cet évènement peut être un effet indésirable (cardio-vasculaire, digestif, etc.) ou un événement bénéfique que l’on cherche à obtenir avec l’utilisation du médicament (guérison, survie, absence d’évolution, etc.).

L’estimation d’une probabilité est généralement réalisée par la mesure d’un taux d’incidence, défini comme le nombre de nouveaux cas d’un événement donné survenant dans une population au cours d’une période de temps donnée. Ainsi, si parmi 100 personnes suivies pendant une année, on dénombre 10 cas d’éruption cutanée, le taux d’incidence annuel de l’éruption cutanée dans cette population est de 10 %.

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