Généralités
La première étape consiste à identifier une cible thérapeutique (récepteur, enzyme, canal ionique, protéine, gène, etc.) impliquée dans une pathologie. Une fois la cible identifiée, des molécules capables de modifier son activité sont recherchées. La plupart du temps, les substances d’origine ne conviennent pas encore comme médicament, notamment parce qu’elles sont trop rapidement dégradées dans l’organisme. L’ordre de grandeur du nombre de molécules testées en recherche exploratoire est de 10 000 molécules. Les molécules identifiées sont testées de différentes manières avant tout essai sur l’Homme. C’est la phase des études précliniques, qui comporte notamment l’étude de la toxicologie, et l’étude de la pharmacocinétique du médicament. Les essais précliniques permettent d'obtenir les éléments d'information dont la connaissance est jugée nécessaire préalablement à la mise en œuvre d'une première administration chez l'Homme. Pour 10 000 molécules identifiées à l’étape de la recherche exploratoire, seules 100 iront jusqu’au développement préclinique. Une fois le développement préclinique réalisé, le candidat médicament peut être administré chez l’Homme.
Plusieurs phases de développement clinique sont ainsi réalisées :
- La phase I : Première administration chez l’Homme (souvent volontaires sains) : étude de la tolérance, sécurité, pharmacocinétique.
- La phase II : Première étude chez des patients : efficacité préliminaire et détermination de la dose optimale (étude pilote).
- La phase III : Études comparatives à grande échelle visant à confirmer l’efficacité et la sécurité avant la demande d’AMM (étude pivot).
Sur 10 candidats médicaments, seul 1 fera l’objet d’une commercialisation. De la recherche exploratoire à la fin du développement clinique du médicament, il faut compter environ 10 ans.
Avant la commercialisation, des procédures réglementaires sont nécessaires : obtention de l’AMM, évaluation du service médical rendu, fixation du prix et du taux de remboursement. Ces étapes peuvent prendre 2 à 3 ans.
Le brevet est généralement déposé très tôt au cours du développement et dure 20 ans à partir du dépôt. Une prolongation maximale de 5 ans peut être obtenue via un certificat complémentaire de protection. Après expiration du brevet, des médicaments génériques peuvent être développés.
Une fois que le médicament est mis sur le marché, une surveillance post-commercialisation est mise en place sous l’égide de l’ANSM : la pharmacovigilance vise à détecter des effets indésirables rares ou retardés qui n’ont pas été identifiés durant les essais cliniques. Des études de pharmacoépidémiologie peuvent également participer à la surveillance des pratiques de prescription, de la sécurité du médicament.
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