Découverte des molécules
Il existe différentes sources de nouveaux médicaments :
- chimique : propranolol
- extraction animale : insulines
- extraction végétale : digitaline (tonicardiaque), taxol (anticancéreux) à base d’extrait d’if, quinine, morphine
- extraction minérale : bismuth, hydroxyde d'aluminium
- biotechnologie : insuline recombinante, hormone de croissance, thérapie génique
- dérivés sanguin : albumine
Plusieurs découvertes médicamenteuses sont issues de la sérendipité ou l'art de trouver ce que l'on ne cherchait pas, comme le témoigne le célèbre exemple de la découverte de la pénicilline.
Aujourd'hui, la technique de screening pharmacologique ou de criblage haut débit est de plus en plus utilisée. Il s’agit de tester rapidement un très grand nombre de molécules sur une cible biologique afin d’identifier des composés présentant une activité intéressante. Ensuite, une optimisation structurale à partir des molécules prometteuses peut être effectuée pour découvrir de nouvelles molécules et étudier de façon précoce leurs propriétés (interaction ligand-récepteur). Avec les progrès de l'informatique, il est désormais possible de réaliser un screening virtuel par imagerie 3D, en modélisant les molécules et les récepteurs pour prédire les compatibilités dimensionnelles ligand-récepteur. L’intelligence artificielle peut améliorer l’identification des cibles thérapeutiques, prédire l’activité ou la toxicité des molécules et optimiser la sélection des candidats médicaments. Elle ne remplace cependant pas les validations expérimentales et cliniques.
Le nombre de nouvelles molécules originales mises sur le marché est faible, comparé aux « me-too drugs » (en Français "médicaments moi-aussi"), c’est-à-dire des principes actifs appartenant à la même classe qu’un chef de file, parfois optimisé quant à ses caractéristiques pharmacocinétiques, et possédant parfois des propriétés ancillaires intéressantes (c'est-à-dire des propriétés propres à certaines molécules dans la classe). La principale motivation des firmes pour développer de tels médicaments est marketing, pour partager un marché intéressant et/ou pour pallier à la fin d'un brevet. La difficulté des propriétés ancillaires est qu'il est difficile de les revendiquer lors de la demande d’autorisation de mise sur le marché. Exemples de me-too drugs : lovastatine (chef de file), simvastatine, pravastatine, atorvastatine, etc. Il ne faut pas confondre me-too drugs et médicaments génériques : les me-too drugs sont des molécules proches d’un chef de file appartenant à la même classe thérapeutique mais présentant certaines différences structurales ou pharmacologiques ; les médicaments génériques sont des versions bioéquivalentes d’un médicament princeps après expiration de son brevet.
- Dernière mise à jour le .