Les points essentiels
Il existe différentes sources de nouveaux médicaments :
- chimique : propranolol
- extraction animale : insulines
- extraction végétale : digitaline (tonicardiaque) taxol (anticancéreux) à base d’extrait d’if, quinine, morphine
- extraction minérale : bismuth, hydroxyde d'aluminium
- biotechnologie : insuline recombinante, hormone de croissance, thérapie génique
- dérivés sanguin : albumine
Plusieurs découvertes médicamenteuses sont issues de la sérendipité ou l'art de trouver ce que l'on ne cherchait pas, comme le témoigne le célèbre exemple de la découverte de la pénicilline.
Aujourd'hui la technique de screening pharmacologique ou de criblage haut débit est de plus en plus utilisée. Il s'agit, à partir d’une molécule reconnue comme active, d'effectuer une série de tests sur les membres appartenant à la même famille, cette étape sert à la fois à découvrir de nouvelles molécules et à étudier de façon précoce leurs propriétés (interaction ligand-récepteur). Avec les progrès de l'informatique, il est désormais possible de réaliser un sreening virtuel par imagerie 3D, en modélisant les molécules et les récepteurs pour prédire les compatibilités dimensionelles ligand-récepteur.
Le nombre de nouvelles molécules originales mises sur le marché est faible, comparé aux « me-too drugs » (en Français "médicaments moi-aussi"), c’est à dire des principes actifs appartenant à la même classe qu’un chef de file, parfois optimisé quant à ses caractéristiques pharmacocinétiques, et possédant parfois des propriétés ancillaires (c'est à dire des propriétés propres à certaines molécules dans la classe) intéressantes. La principale motivation des firmes pour développer de tels médicaments est marketing, pour partager un marché intéressant et/ou pour pallier à la fin d'un brevet. La difficulté des propriétés ancillaires est qu'il est difficile de les revendiquer lors de la demande de mise sur le marché. Exemples de me-too drugs : simvastatine (chef de file), lovastatine, pravastatine, atorvastatine, etc. Il est important de ne pas confondre me-too drugs et médicament générique : un me-too drug étant une copie avec quelques différences, le médicament générique étant une vraie copie d'un médicament princeps après la fin du brevet de celui-ci.
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