Pharmacologie médicale: vue d'ensemble

Les différents principes actifs

>>> Les petites molécules (PM < 1000) :
Elles ont des caractéristiques physico-chimiques qui leurs permettent souvent (mais pas toujours) d’être absorbées par voie orale mais en pratique toutes les voies d’administration sont possibles. Elles peuvent être administrées soit tel quel, soit sous forme de précurseur biologiquement inerte (promédicament), soit sous forme de conjugués, soit encapsulées dans des vecteurs particulaires (par exemple, liposomes)). Elle sont le plus souvent obtenues par synthèse chimique et parfois par extraction à partir d’organismes vivants (plantes, algues, bactéries, etc). Elles forment 90 % de la pharmacopée actuelle. Leurs cibles moléculaires ne représentent pour l’instant que 600 des 30 000 gènes humains. On peut donc prévoir une explosion de nouvelles molécules dans les prochaines décennies.

>>> Les macromolécules :
Les plus nombreuses sont de nature : 

 Protéique : 
Les protéines recombinantes sont des protéines naturelles à activité biologique, le plus souvent de nature humaine et obtenues par génie génétique. Il peut s’agir d’anticorps monoclonaux partiellement ou complètement humanisés destinés à inhiber une activité biologique non désirée. 

- Oligonucléotidique : 
Des séquences d’ADN ou d’ARN peuvent être utilisées pour mimer des activités géniques (thérapie génique) ou, au contraire, inhiber sélectivement l’expression de gènes déterminés (anti-sens – dirigés contre la séquence codante ou leurres inhibant l’activité des séquences régulatrices -)
Des structures tridimensionnelles oligonucléotidiques peuvent être complémentaires de structures peptidiques et les inhiber (aptamères oligonucléotidiques). 

>>> Les entités macromoléculaires : 
Elles ont pour but, actuellement, de vectoriser des séquences nucléotidiques vers leur site d’action. On distingue les vecteurs viraux des vecteurs non viraux (liposomes cationiques, par exemple). 

>>> Les cellules (Thérapies cellulaires) : 

L’objectif des thérapies cellulaires et de remplacer ou rétablir les fonctions d’un tissu ou d’un organe en y transférant les cellules adéquates. Les techniques mis en jeu sont celles de la biologie cellulaire mais aussi de l’ingénierie tissulaire avec utilisation des biomatériaux comme support ou comme matériel d’isolation. Les cellules utilisées peuvent être matures (transfusion sanguine) ou immatures (cellules souches), autologues (auto-greffes), allogéniques ou xénogéniques. Les cellules souches peuvent être pluripotentes (capacité à générer tous les tissus) (cellules souches embryonnaires du blastocyste) ou multipotentes (capacité à générer un nombre limité de tissus) (cellules souches adultes). 
La thérapie cellulaire peut être également utilisée pour la vectorisation de gènes ou de médicaments. 

Imprimer